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May 31, 2023

La décision d'approbation de décembre est fixée pour la première thérapie d'édition de gènes CRISPR en tant que Vertex, le rapport CRISPR remporte la drépanocytose

Il y a près de 11 ans, des scientifiques ont programmé une paire de ciseaux moléculaires pour effectuer des coupes précises dans l'ADN. Cette première expérience en tube à essai de la technologie d'édition de gènes CRISPR a valu à ses créateurs un prix Nobel, a déclenché une révolution de l'édition de gènes dans les laboratoires de sciences de la vie et a lancé une course pour développer des médicaments altérant les gènes.

Maintenant, la ligne d'arrivée est en vue. Pour la première fois, une thérapie CRISPR doit être approuvée par la FDA, ont annoncé Vertex et CRISPR Therapeutics jeudi soir.

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